医药行业创新药专题研究:创新引领,乘风破浪

发布时间 :2022-09-16 浏览次数 : 716

全球创新药研发现状

全球药物研发管线构成

根据Pharmprojects数据库,截至2022年8月8日,全球正处在活跃研发过程中的药物有19139个。包括临床前研究药物11476个,占60.0%;Ⅰ期临床药物3144个,占16.4%;Ⅱ期临床药物3031个,占15.8%;Ⅲ期临床药物1165个,占6.1%;在审状态药物240个,占1.3%,另外,还包括83个已经在某些国家市场上市,在另外国家市场继续研发的药物,占0.4%。庞大的临床前研究是后续临床研究成功的基础,构成了全球研发管线中最重要的组成部分。


全球药物研发管线保持快速发展势头

纵向来看,近年来全球药物研发管线保持着较快的增长势头。从2011年开始,全球新药研发管线增速在波动中保持增长趋势。2019年-2021年,全球新药研发管线整体增速在6%-10%之间。分不同的研发阶段来看,临床前研究在近几年保持着更高的相对增速,为未来临床试验数量继续增长,保持研发管线的活力提供了有力支撑。

全球药物研发管线适应症分布

从适应症类别来看,全球药物研发管线的适应症比较集中。抗肿瘤这一适应症占据最大的比重:共有7758种药物针对抗肿瘤这一适应症研发,占覆盖所有适应症的所有药物的32.2%;其次是神经系统、抗感染、营养及代谢、肌肉骨骼系统以及免疫系统,分别有3020、2493、2291、1242、1208种药物;占比分别为:12.5%、10.3%、9.5%、5.2%及5.0%。从疾病谱的角度来看,肿瘤仍然是困扰人类生存最主要的疾病,与此同时,以帕金森症、阿尔兹海默症等为代表的神经系统疾病,以糖尿病为代表的代谢疾病以及感染性疾病、自身免疫病等代表未被满足的医疗需求,是全球医药行业探索的主要领域。

全球药物研发管线公司分布

从活跃在全球药物研发管线上的公司来看,目前全 球活跃研发的药物共19139个,对应的公司数量是 5633家,平均每家公司研发药物3.40个。 研发管线规模最大的20家公司的管线总数量为2404 个,占全球药物研发管线的12.56%。 全球药物研发管线规模最大的公司TOP20中,中国 的恒瑞医药和石药集团上榜,分别以105和64种药 物位列第12名和第20名。

全球药物研发作用机制分布

截至2022年8月8日,根据Pharmprojects数据 库,全球药物研发管线共包括2179种作用机制; 其中,最热门的30种作用机制占比为35.9%。

截至2022年8月8日,全球药物研发管线最热门 的作用机制是肿瘤免疫治疗,涵盖3344种药物。 肿瘤免疫治疗是一个比较大的范畴,其中,免疫 检查点抑制剂、T细胞刺激剂、NK细胞刺激剂、 PD-1拮抗剂、PD-L1拮抗剂、CTLA-4拮抗剂等 都可以归为这一范畴。

全球热门作用机制中包括一些迅速发展的新兴技 术,比如以CAR-T细胞疗法、CAR-NK细胞疗法 为代表的细胞免疫治疗,基因组编辑等。在发展 相对“成熟”的肿瘤靶向治疗领域,仍然有部分 作用机制上榜,说明这仍然是受到关注、持续发 展的领域。比如表皮生长因子受体家族的EGFR、 HER-2;以及其下游信号分子,K-ras等,针对 肿瘤血管生成的抑制剂等。

中国创新药研发现状

中国药物研发管线构成

根据Pharmprojects数据库,截至2022年8月8日,研发企业总部位于中国大陆的、正处在活跃的研发过程的药物(包括lisence-in)有3716个。其中包括临床前研究药物1929个,占51.9%;Ⅰ期临床药物896个, 占24.1%;Ⅱ期临床药物529个,占14.2%;Ⅲ期临床药物283个,占7.6%;在审状态药物71个,占1.9%。我们将中国药物研发管线和美国药物研发管线进行了横向对比。从管线规模上来看,中国与美国存在一定的差距,其中临床前研究的差距最大;从管线结构上看,与美国相比,中国药物研发管线临床前研究的占比相对较低,而Ⅰ期临床、Ⅲ期临床药物占比较高。说明中国药物研发在较早期的原始创新上投入较弱,更关注相对成熟的药物。

中国企业药物研发管线增速快于美国和全球平均水平

从更长期的维度比较中美两国的药物研发管线规模,2022年,中国企业药物研发管线规模和美国2002年的水平大致相当。中国药物研发管线规模虽然和美国相比仍有不小的差距,但近年来取得了较大的进步。目前,中国药物研发管线规模仍展现出蓬勃生长的态势。从2015年开始,中国药物研发管线整体增速保持在较高的水平,均超过30%,其中,2019年高达56%,远远高于全球整体水平,也远远高于美国的水平。分不同的研发阶段来看,中国企业Ⅰ期临床研究在近几年保持着更高的相对增速,与美国的临床前研究保持最高的相对增速有所差异。

中国和美国药物研发管线公司分布对比

我们把活跃在中国和美国药物研发管线 的公司进行对比。从规模上看,与美国 相比,中国药物研发公司数量较少;平 均每家公司的管线规模相对较大。目前, 中国企业活跃研发的药物共3716个, 对应的公司数量是761家,平均每家公 司研发药物4.88个,而美国企业活跃研 发的药物共8469个,对应的公司数量 是2502家,平均每家公司研发药物 3.38个。

但是,中国处于头部的公司的研发管线 规模还有较大的增长空间。中国研发管 线规模最大的公司是恒瑞医药,根据 Pharmprojects数据库,该公司活跃的 研发管线包括105种药物,而美国研发 管线规模最大的公司百时美施贵宝拥有 179种在研药物。中国企业研发管线超 过100种药物的企业仅恒瑞医药一家, 而美国有6家公司。

中国和美国药物研发管线公司分布对比

我们比较了中国和美国研发管线规模最大的20家公司的管线规模占该国企业总研发管线之比。中国药物研发管线规模最大的20家公司的管线总数量为802个,占中国药物研发管线的21.58%;美国研发管线规模最大的20家公司的管线总数量为1454个,占美国药物研发管线的17.17%。与美国相比,中国药物研发管线向大公司集中的程度更高。

中国企业药物研发作用机制集中度高于全球水平

从作用机制集中度上来看,中国企业研发药物在作用机制上的集中度高于全球水平。最热门的30个作用机制所涵盖的药物数量占所有作用机制涵盖的药物数量的45.36%,而全球这一数值是35.93%,说明中国药物研发管线中在机制上存在向热门赛道集中的现状。

中国企业药物研发热门作用机制TOP30与全球排名对比分析

我们提取了中国药物研发管线中最热门的30种机制以及它们对应的全球热门程度排名,并作散点图比较这些作用机制在中国和全球热门程度排名的高低。结果发现:对于相对“成熟”的机制,中国的热门程度高于全球整体水平,如:Claudin 18拮抗剂在中国排名第17位,而在全球排名仅为66位。而在一些快速发展的新兴领域上,在中国的热门程度不如全球水平。比如:NK细胞刺激剂、基因组编辑等。

中国创新药政策和发展趋势

中国医药创新在国家安全和发展全局中具有战略地位

2021年,《“十四五”规划和2035远景目标纲要》发布,在“加强原创性引领性科技攻关”一节,将生命健康作为重点发展的前沿领域,进一步强调了医药生物在国家安全和发展全局中的战略地位。在创新药领域,2015年以来,在顶层设计框架的指引下,我国进行了一系列创新药政策的改革,支持创新药行业健康发展,具体可以分成研发指引、审评审批、医保准入、支付支持等几个方面,以下我们将就其对行业的影响逐一进行梳理。

临床研发指导原则指引创新药行业向着竞争格局更加优化的方向良性发展

2021年11月19日,CDE正式发布并施行《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》,成为创新药行业政策的一个标志性的事件。这一政策的出台,旨在对目前我国创新药同一靶点研究过于拥挤的现状进行疏导,引导创新药行业向着更差异化竞争的方向良性发展,以往创新药快速获批,针对同一靶点研发,竞争过于激烈的时代可能将成为过去,创新药研发也将回归临床价值的本质。未来,创新药行业的竞争格局将会被优化,并且更多患者将会受益,整个行业也将向着多家共赢的方向发展。

临床试验要求趋严,创新药质量和疗效价值日益凸显

2022年6月20日,CDE发布《单臂临床试验用于支持抗肿瘤药上市申请的适用性技术指导原则(征求意见稿)》,可以看到监管部门对以单臂临床试验支持药物上市申请的条件限定得越来越严格。如果研究人群有有效的治疗选择,一定要进行随机对照试验,证明药物的优效性,才能获批上市。未来,我国创新药质量和疗效价值会日益凸显,如果药品相较于已有药品没有明显优势,可能将不能单纯依靠单臂临床试验数据获批。这一政策同样会引导我国创新药企业向疗效更优、或者差异化竞争的方向前进,国产创新药整体质量有望得到提高,行业竞争格局有望得到进一步改善。

中国新药上市加速通道种类与机制已经接近主要发达国家和地区

在审评审批效率方面,我国的审评审批速度曾经饱受诟病。2015年,国务院出台《国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》;2017年,中共中央办公厅和国务院办公厅出台《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》,为国家在医药行业的理念转变和机制创新指明了方向。经过一系列改革,目前我国在药物的审评审批效率方面有了很大的改善。根据我国2020年新版《药品注册管理办法》,目前我国有四个新药上市注册加速通道,包括:突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批和特别审批程序,对于有明显临床价值的新药,缩短审评时限,并且提供相应的加速审评措施。目前,中国新药上市加速通道在种类和机制上已经接近主要发达国家和地区。

创新药支付趋势:降低个人支出占比成为确定趋势

逐步降低个人支出占比是我国医改的重要目标。2010年-2020年,我国个人卫生支出比例持续下降,从2010年的35.29%下降到2020年的27.65%。“十四五”规划明确指出,到2025年,个人卫生支出占卫生总费用的比例须降低到27%,为约束性指标,今后个人支出占比将进一步下降。

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